A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) emitiu um esclarecimento sobre a situação do remédio Elevidys, nome comercial do delandistrogeno moxeparvovequel, indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), no Brasil. O medicamento foi suspenso nos Estados Unidos para pacientes que não conseguem mais andar após o registro de óbitos de dois adolescentes.
A medida no país americano foi anunciada pela Sarepta, empresa de biotecnologia que desenvolveu o remédio, e pela Roche, que comercializa o medicamento no Brasil e no resto do mundo, e foi tomada após os jovens, de 16 e 15 anos, terem desenvolvido uma insuficiência hepática aguda e morrido em março e junho.
A Anvisa, porém, reforçou que a aprovação do remédio no Brasil já era apenas para crianças de 4 a 7 anos e que sejam deambuladores, ou seja, capazes de andar sem assistência. Logo, o público para o qual o uso foi suspenso nos EUA, em que foram registrados os óbitos, já não podia acessar o medicamento no país.
Em nota, a agência diz que recebeu uma notificação sobre o ocorrido da Roche, mas que até agora “não houve alteração na classificação de segurança para o uso do medicamento”, reiterando que a utilização “permanece autorizada apenas dentro dos limites aprovados” no Brasil.
“O Elevidys foi aprovado com indicação restrita e com ênfase em precauções e advertências específicas. Essa restrição foi baseada nos dados clínicos apresentados à Agência pela empresa Roche Farmacêutica e está expressamente indicada na bula do produto aprovada no país”, diz a autarquia, e continua:
“A suspensão promovida pela Sarepta Therapeutics nos Estados Unidos refere-se exclusivamente a pacientes não deambuladores — população para a qual o produto não está aprovado no Brasil —, não impactando diretamente as indicações válidas no território nacional”.
A Anvisa afirma ainda que mantém o monitoramento constante do produto por meio do seu sistema de farmacovigilância, o VigiMed, e que permanece em contato com a farmacêutica para a atualização contínua dos dados de segurança e eficácia. Medidas adicionais podem ser tomadas “se necessário, em alinhamento com as melhores práticas internacionais de proteção à saúde pública”, finaliza.
O Elevidys é a primeira terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração dos músculos. O medicamento também chama atenção por ser um dos mais caros do mundo.
Nos Estados Unidos, a dose chega a 3,2 milhões de dólares. No Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) definiu o preço em até R$ 11 milhões, o mais elevado para um remédio no país, acima até mesmo do Zolgensma, indicado para atrofia muscular espinhal (AME).
De acordo com informações da Anvisa, o Elevidys funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano funcional que produz a microdistrofina. Isso porque, nos pacientes com DMD, há uma produção da proteína distrofina disfuncional ou ausente.
O objetivo é restaurar, ainda que de forma parcial, a produção da proteína e a função muscular em pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança.
A DMD se caracteriza por uma lesão muscular progressiva, que leva o indivíduo até o estágio incapacitante. Em geral, os sintomas de fraqueza muscular começam entre os 3 e os 6 anos de idade. Embora a gravidade da doença e a expectativa de vida variem, os pacientes geralmente ficam comprometidos na faixa dos 20 ou 30 anos devido a quadros de insuficiência cardíaca e/ou respiratória.
No Brasil, a aprovação do Elevidys é para crianças de 4 a 7 anos. Porém, nos EUA, o aval foi estendido para todos acima de 4 no ano passado. A indicação para pacientes que não conseguem mais andar, no entanto, foi liberada sob o regime de “aprovação acelerada”, já que não há outras alternativas terapêuticas, dependendo da verificação e descrição do benefício clínico em um ou mais estudos clínicos. Os pacientes que morreram faziam parte desses estudos, que foram pausados.
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Fonte: InfoMoney
